近日，深圳歐科健生物醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“歐科健”）宣布了一個(gè)里程碑式的消息——其自主研發(fā)的新型雙特異性抗體OCUL101已正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的三效申報(bào)IND（新藥臨床研究申請(qǐng)）批準(zhǔn)。與此同時(shí)，該藥物的國(guó)內(nèi)CDE IND申請(qǐng)也已提交并獲得受理，正積極推進(jìn)審批流程。?
關(guān)于OCUL101
OCUL101是一種創(chuàng)新的雙特異性抗體融合蛋白，是全球首個(gè)同時(shí)針對(duì)地圖樣萎縮（GA）、濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wet-AMD）以及糖尿病性黃斑水腫（DME）這三種眼科疾病的雙抗藥物。
眼底疾病治療現(xiàn)狀：
wet-AMD作為老年人視力嚴(yán)重且不可逆喪失的首要原因，隨著全球老齡化趨勢(shì)的加劇，其患者數(shù)量預(yù)計(jì)將持續(xù)攀升，進(jìn)而對(duì)社會(huì)經(jīng)濟(jì)構(gòu)成嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。當(dāng)前，傳統(tǒng)抗VEGF藥物在治療nAMD時(shí)面臨諸多局限：藥效維持時(shí)間短，需頻繁玻璃體直接注射（IVT injection）以維持已有的視力，且藥物價(jià)格昂貴，給患者帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和精神壓力。更為嚴(yán)重的是，部分患者接受VEGF抗體治療后并未獲得理想療效，亟需更為有效的治療手段。繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮(GA)是AMD的一種進(jìn)展到晚期的表現(xiàn)，是AMD的主要病變類型，患病率為0.15%(45~49歲) ~1.09%（85~89歲), 是一種常見(jiàn)的、雙眼持續(xù)不斷的進(jìn)展性致盲眼病, 表現(xiàn)為視網(wǎng)膜光感受器細(xì)胞、視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)及脈絡(luò)膜毛細(xì)血管的萎縮與丟失，由于萎縮區(qū)域形似地圖，故名地圖樣萎縮[1]。GA 的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，是國(guó)人主要致盲殺手之一。目前尚無(wú)強(qiáng)有效的治療方法。至于DME，它是導(dǎo)致勞動(dòng)年齡人群失明的重要原因之一，盡管現(xiàn)有治療方法已初見(jiàn)成效，但疾病的高復(fù)發(fā)率和患者治療依從性差的問(wèn)題依然突出，亟待解決。
雙靶點(diǎn)作用機(jī)制：
OCUL101作為歐科健自主研發(fā)的首個(gè)大分子藥物，擁有獨(dú)特的多靶點(diǎn)作用機(jī)制。它不僅能有效抑制血管生成、降低血管通透性，還能抑制膜攻擊復(fù)合物（MAC）的形成，從而為nAMD、DME和GA患者提供一種全新的治療選擇。在臨床前研究中，OCUL101展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢(shì)。在兔子和食蟹猴的慢性血管滲漏動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)中，與陽(yáng)性對(duì)照相比，OCUL101顯現(xiàn)出更有效的控制血管增生和減少視網(wǎng)膜血管末端滲漏的能力，而且其長(zhǎng)效性表現(xiàn)卓越，藥效持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)四個(gè)月以上（16周以上）。在食蟹猴黃斑變性地圖樣萎縮（GA）藥效模型里，OCUL101療效卓越，可有效預(yù)防視網(wǎng)膜層病變發(fā)生，并且與對(duì)照組相比，顯著減少了病灶區(qū)域的面積。這些結(jié)果不僅驗(yàn)證了OCUL101的安全性與有效性，也為其未來(lái)的臨床應(yīng)用奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
顯著的優(yōu)勢(shì)：
與現(xiàn)有藥物相比，OCUL101展現(xiàn)出了顯著的優(yōu)勢(shì)。當(dāng)前傳統(tǒng)抗VEGF藥物需每1-2月注射一次，而OCUL101預(yù)計(jì)4-6個(gè)月注射一次，大大延長(zhǎng)了玻璃體注射間隔周期，降低了給藥頻率，為患者帶來(lái)了更為便捷的治療體驗(yàn)，也極大地緩解了醫(yī)療體系的壓力。同時(shí)，歐科健通過(guò)自主研發(fā)和工藝優(yōu)化，使OCUL101治療成本預(yù)計(jì)比現(xiàn)有藥物醫(yī)保價(jià)低40-50%，真正實(shí)現(xiàn)了經(jīng)濟(jì)高效，減輕了病人家屬和社會(huì)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
首創(chuàng)性：
OCUL101以其創(chuàng)新的雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)有望針對(duì)（GA）提供預(yù)防性治療的藥物，同時(shí)它還針對(duì)nAMD和DME這兩種眼底疾病展現(xiàn)出顯著療效。該藥物通過(guò)抗血管增生、抗血管發(fā)炎、抗自體免疫反應(yīng)及抗血管滲漏等多重機(jī)制發(fā)揮作用，不僅惠及VEGF抗體治療敏感的患者，更為VEGF抗體治療無(wú)效或效果不佳，尤其是面臨GA風(fēng)險(xiǎn)的患者群體，帶來(lái)了前所未有的治療希望與可能。
綜上，OCUL101是國(guó)內(nèi)第一個(gè)有望治療GA的藥物，也是首個(gè)進(jìn)入臨床的GA藥物。OCUL101憑借其延長(zhǎng)注射間隔周期、降低給藥頻率、安全性有效性高、長(zhǎng)效性顯著以及針對(duì)傳統(tǒng)療法無(wú)效患者的治療潛力等優(yōu)勢(shì)，有望成為眼科治療領(lǐng)域的一顆璀璨新星。隨著國(guó)內(nèi)IND審批及臨床試驗(yàn)的逐步推進(jìn)，我們期待OCUL101能夠早日上市，為全球眼科疾病患者帶來(lái)福音。
- 轉(zhuǎn)載自“歐科健Oculgen”公眾號(hào) -
歐科健專注于大分子眼底創(chuàng)新藥領(lǐng)域，擁有覆蓋從早期新藥靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)-自主創(chuàng)新-商業(yè)化階段的一系列最新和最好的突破性眼科眼底藥物產(chǎn)品組合，包括針對(duì)糖尿病性視網(wǎng)膜病變、糖尿病性黃斑水腫，（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性、黃斑變性地域性萎縮的多抗大分子藥物，針對(duì)新生血管青光眼導(dǎo)致的視神經(jīng)萎縮的單抗及多抗大分子藥物。歐科健未來(lái)期望通過(guò)在中國(guó)、亞洲乃至全球提供創(chuàng)新藥解決眼底疾病領(lǐng)域未滿足的臨床需求，惠及全球眼底疾病患者。